人類白血病的病因與發病機理至今仍未完全明嘹。已知病因有感染因素、電離輻射、化學物質，遺傳因素及免疫功能異常等。目前認為白血病病因是以上各種因素相互作用的結果。

　　一、輻射損傷

　　電離輻射致白血病作用已在動物實驗中得到證實，而對人類的致白血病作用也從以下的事實得到提示：早期不加防護的放射線工作者，其白血病發病率比一般醫生高8-9倍;強直性脊柱炎的患者采用放射性治療者，白血病發病率比一般人高10倍，日本的廣島和長畸原子彈爆炸后，遭受輻射地區與末遭輻射地區的居民之間的白血病發病率相差30倍。

　　二、化學因素

　　已知很多化學物質有致白血病作用，如工業中廣泛應用的苯。藥物中的抗癌劑(尤以烷化劑)、乙雙嗎啉、氯霉素、保泰松、安定鎮靜藥、溶劑及殺蟲劑等均可誘發白血病。

　　三、病毒因素

　　業已證明，雞、小鼠、貓、牛和長臂猿等動物的自發性白血病與病毒的作用密切相關，已分離出相應的白血病病毒，并已證明此類病毒屬于逆轉錄病毒，在電鏡下呈C型形態，故也稱C型RNA病毒，其致白血病的機理是通過逆轉錄酶作用合成DNA，并使之整合到宿主細胞DNA中去，從而改變了宿主細胞的生物學特性，使正常干細胞轉變為惡性細胞株。但是長期以來在人類并沒有跡象表明，白血病患者的血液能感染健康人而致白血病。1980年從人T細胞白血病中分離出一株新的病毒(HTLV)與1976年日本所發現的成人T淋巴細胞白血病病毒(ATLV)是同一種病毒。這是人類白血病病因研究中的一個新突破。

　　四、遺傳因素

　　白血病的遺傳易感性可由以下事實推斷：①某些高危家庭中，同胞之間患白血病的機會比一般正常人群高出4倍;②同卵孿生子女，一人患白血病，另一人患白血病的機會比正常人高25%;③有特殊遺傳綜合征者，白血病發病率增高，如先天愚型(Down綜合征)、Fanconi貧血，遺傳性毛細血管擴張性共濟失調等。

　　盡管存在這些可能致病因素，但尚無一種因素能充分解釋全部情況，例如接觸放射線的人，發生白血病的只是極少數。因此，推測白血病的發生并非單一因素，可能是多種因素綜合所引起的，患者可能存在某種先天性的易感素質，再由于外界因素的作用，誘發白血病的發生。