四、循證醫學在藥品臨床評價中的應用

　　(一)循證醫學

　　1.循證醫學的核心內容 循證醫學(EBM)又稱有據醫學、實證醫學，即遵循證據的醫學，其核心思想是醫務人員應該謹慎、正確、明智地運用在臨床研究中得到的最新的、最有力的科學研究信息來診治患者。循證醫學是研究證據與醫師的臨床實踐及患者價值三者之間的最佳組合，提倡醫師將個人的臨床實踐和經驗與外部得到的最好的臨床證據結合起來，為患者的診治做出最佳決策。這也是一個醫師必須具備的基本條件。

　　2.循證藥物信息的主體 循證藥物信息(EBDI)是以多中心、大樣本、隨機、雙盲、對照的臨床試驗為主體，以計算機/數據庫技術實現高效準確數據統計為手段，對藥物療效做出客觀評估，而得到充分證據的藥物信息。由此可見，循證藥物信息的主體是：多中心、大樣本、隨機、雙盲、對照的臨床試驗。

　　美國藥典信息開發部從1996年起對藥物適應證或禁忌證的信息開始注明其證據等級，共分五類三級。

　　A類有良好的證據支持;B類有較好的證據支持;C類缺乏證據支持;D類有較充實的證據反對;E類有充分的證據反對。

　　證據1級來自至少1個適當的隨機對照試驗;證據2級來自至少1個未隨機化，但設計完善的試驗;證據3級來自權威的臨床經驗為基礎的意見、描述性研究或專家委員會的報告。

　　(二)循證醫學的要素與證據分類

　　1.循證醫學的要素EBM是建立在證據、醫務人員技能、患者價值三個要素結合的基礎之上的。只有這三個方面的恰當結合，才能使患者獲得最佳的臨床預后和生活質量。

　　最佳證據

　　臨床經驗

　　患者選擇

　　下列關于循證醫學的敘述錯誤的是

　　A.循證醫學是建立在證據、醫務人員實踐和患者利益結合之上的

　　B.臨床研究的可靠證據是循證醫學的基石

　　C.循證醫學不包括醫師(或藥師)長期積累的臨床診治經驗

　　D.循證醫學要結合具體患者采用有效、合理、實用和經濟的治療方案

　　E.循證醫學可以使患者得到最佳臨床效果和生活質量

　　答案：C07

　　2.循證醫學的證據五級分類循證醫學中的證據：主要指臨床人體研究的證據，包括病因、診斷、預防、治療、康復和預后等方面的研究。治療依據按質量和可靠程度大體可分為五級。

　　(1)一級：按照特定病種的特定療法收集所有質量可靠的隨機對照試驗(RCT)后所作的系統評述(SR)。sR包括Meta分析(匯總分析、薈萃分析)。這是國際公認的為某種疾病的防治提供的最有效、最安全、最可靠的依據。

　　(2)二級：單個的樣本量足夠的隨機對照試驗結果。

　　(3)三級：設有對照組但未用隨機方法分組的研究。

　　(4)四級：無對照組的系列病例觀察，其可靠性較上述二、三級為低。

　　(5)五級：根據專家個人多年的臨床經驗提出的診治方安。

　　A.一級證據B.二級證據

　　C.三級證據D.四級證據

　　E.五級證據

　　收集所有質量可靠的隨機對照試驗經過薈萃分析屬于

　　根據專家個人多年臨床經驗提出的診斷和治療方案屬于

　　單個樣品量足夠的隨機對照試驗結果屬于

　　設有對照組但未用隨機方法分組的研究屬于

　　答案：A、E、B、C

　　(三)循證醫學實踐

　　主要應用范圍如下：

　　1.用于疾病的診斷和治療循證醫學正在改變著許多醫師多年來形成的單憑書本和經驗進行診治的習慣和行為。

　　2.用于學校的教學和科研 循證醫學作為一門實用課程已被多國醫學院校開設。

　　3.用于行政的參考和決策 各國政府的衛生行政機構和藥品監管機構在制定各種疾病的防治指南、國家基本藥物、非處方藥目錄、醫療保險目錄等以及藥品淘汰時都要參考循證醫學的研究結果，根據CSR進行決策。

　　4.用于新藥開發和藥品臨床評價 新藥開發必須有科學嚴謹的論證，國際上的制藥企業為了擺脫無序競爭和低水平重復，都要根據csR掌握市場信息，提高新藥報批的成功率。在科學評價藥物療效方面，循證醫學和循證藥物信息起著重要作用。

　　五、藥物經濟學方法在藥品臨床評價中的應用

　　(一)藥物經濟學

　　1.成本的種類與計算

　　成本是指社會在實施某一藥物治療方案或其他治療方案的整個過程中所投入的全部財力資源、物質資源和人力資源的消耗。

　　從整個社會的角度來看，藥物經濟學研究中所講的成本包括直接成本、間接成本和隱性成本。

　　(1)直接成本：是指用于藥物治療或其他治療所花費的代價或資源的消耗，它由兩部分組成。一是直接醫療費用，包括提供的藥品與服務、醫師的診斷和治療、護理、檢驗、住院等消耗的一切費用;二是非醫療費用，包括家屬陪護、食宿和交通等費用。一般情況下只計算直接醫療費用，而非醫療費用因條件差別大，并且一般情況下所占比例小，多數研究未計算，應在分析中加以說明。

　　(2)間接成本：是指由于傷病或死亡所造成的工資損失，它包括休學、休工、過早死亡所造成的工資損失等。由于評價困難，多數研究也未包括在內，例如在同一組病例中農民的誤工費與經理的誤工費差別很大，難以估算，因此在研究中可不同時包括在內。也可以以當地政府公布的人均收人作為參考，加以計算。但應在分析中加以說明。

　　(3)隱性成本：一般是指因疾病引起的疼痛，精神上的痛苦、緊張和不安，生活與行動的某些不便，或因診斷治療過程中帶來的擔憂、痛苦等，難以確定，無法用貨幣確切表示的費用。主要用于生命質量的考核，在成本效用分析中使用。在其他幾種分析方法中多數也未計算在內，也應在分析中加以說明。

　　2.用藥結果的評價

　　用藥結果指特定的藥物作用、產出和結局。藥物經濟學評價的用藥結果主要有以下三種形式：

　　(1)效果：以客觀指標表示的用藥結果，如發病率、治愈率不良反應發生率等。

　　(2)效益：轉化為貨幣值的用藥結果。

　　(3)效用：以主觀指標表示的用藥結果，如患者對治療結果的滿意程度、舒適程度和與保健相關的生活質量等。

　　(二)藥物經濟學研究方法

　　1.藥物經濟學研究方法的分類

　　藥物經濟學研究的常用方法如下：

　　(1)最小成本分析(CMA)：又稱成本分析。它是在幾種藥物治療方案所得的臨床效果完全相同的情況下，比較何種干預方案的成本最小。故必須首先證明藥物治療方案所得結果之間的差異無統計學意義(P>0.05)。這一方法的應用范圍較局限。

　　(2)成本效果分析(cEA)：其特點是治療結果不用貨幣作單位，而采用臨床指標作單位，如搶救的患者人數、延長生命的時間單位(年)、治愈率(%)和降低血壓的單位(mmHg)等。

　　成本效果分析的比值通常采用兩種表示方法：成本與效果比值法、增量成本與增量效果比值法。

　　成本效果分析雖然受到其效果單位的限制，不能進行不同臨床效果之間的比較，但其結果易被臨床醫務人員和公眾接受，是藥物經濟學較為完備的評價方法和常用手段。

　　(3)成本效益分析(CBA)：是比較單個或多個藥物治療方案或其他干預之間所消耗的成本和結果值(效益)的一種方法，其成本和效益均用貨幣作單位來表示。

　　成本效益分析不僅直觀易懂，還具有普遍性：既可以比較不同藥物對同一疾病的治療效益，也可以進行不同疾病治療措施問的比較，還適用于全面的衛生以及公共投資決策。然而，許多中、短期臨床效果變化(例如患病率、死亡率、殘疾狀態)難以用貨幣單位衡量，有關長期效果的數據資料很少或者很不全面，而且公眾很難接受以貨幣單位衡量生命、健康的價值。所以，成本效益分析在衛生經濟學以及藥物經濟學研究中的應用遠遠少于成本效果分析。

　　(4)成本效用分析(cUA)：在結合考慮用藥者意愿、偏好和生活質量的基礎上，比較不同治療方案的經濟合理性。

　　成本效用分析中的結果則與生活質量密切相關，其常用單位是生活質量調整年(QALY)，該方法可進行不同疾病藥物治療措施的比較，是近年來受到推崇的藥物經濟學研究方法。然而，不同疾病影響患者生活的不同方面通用的生活質量指標各學者的意見不一，更不能反映疾病的特殊性。故成本效用分析的合理性尚有爭議。

　　2藥物經濟學研究方法的比較

　　(三)藥物經濟學研究的應用范圍

　　指導新藥研制生產

　　有利于制訂《國家基本醫療保險藥品目錄》

　　有利于醫院制訂用藥目錄

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